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DIE SELTENE GAUCHER-KRANKHEIT
KANN JETZT GEZIELT BEHANDELT WERDEN

Schätzungsweise 3.000 Personen leiden in Deutschland an Morbus GAUCHER. Der vererbten Lipid-Speicherkrankheit liegt ein Mangel des Enzyms Glukozerebrosidase zugrunde. Das als Bestandteil der Zellmembranen gebildete Lipid Glukozerebrosid wird unzureichend abgebaut und häuft sich in Speicherzellen an (retikulohistiozytäres System). Beim häufigen Erwachsenentyp fällt zuerst eine schmerzlose Vergrößerung der Milz bis auf das Zwanzigfache sowie der Leber bis zum Zweifachen auf, oft vergesellschaftet mit Blutschäden, Blutungsneigung und Infektanfälligkeit.1 Die Patienten fühlen sich schwach, krank und rasch ermüdbar. Knochenmarkbefall kann Frakturen bedingen. War die Behandlung bislang lediglich symptomatisch (Entfernung der Milz, Lebertransplantation u.a.), ermöglicht nun das Enzym Alglucerase (CEREDASE), eine aus menschlicher Plazenta gewonnene modifizierte Glukozerebrosidase, eine gezielte Therapie.

KLINISCHE ERFAHRUNGEN: In drei Studien erhalten insgesamt 50 Patienten 6 bis 18 Monate lang zweiwöchentlich je nach Schwere des Krankheitsbildes 20 bis 60 IU/kg Körpergewicht Alglucerase intravenös. Leber- und Milzgröße verringern sich deutlich. Hämoglobinwert und Thrombozytenzahl steigen, bei einigen Patienten bis in den Normbereich. Knochenschmerzen nehmen ab.2,3,4 Dosiert wird nach klinischer Symptomatik mit Einstiegsdosen zwischen 30 und 60 IU/kg Körpergewicht in zweiwöchigem Intervall. Entsprechend dem Behandlungserfolg (Hämoglobin, Thrombozytenzahl, tartratresistente saure Phosphatase im Serum, Größe von Milz und Leber, Röntgen des Skeletts) ist die Dosis stufenweise anzupassen.5 Nach Erfahrungen mit der noch nicht zugelassenen gentechnisch hergestellten Glukozerebrosidase Imiglucerase wirken zweiwöchentlich 15 IU/kg KG ähnlich gut wie die gleiche Gesamtdosis, aufgeteilt auf drei Injektionen pro Woche zu 2,5 IE/kg KG.6

STÖRWIRKUNGEN: Alglucerase-Injektionen verursachen örtliche Reizungen, abdominelle Beschwerden, Fieber und Übelkeit. Etwa jeder Zehnte entwickelt Antikörper, die die Wirksamkeit nicht beeinflussen.1 Alglucerase wird aus gepooltem menschlichem Plazentagewebe nicht einzeln auf Viren untersuchter Spenderinnen gewonnen. Trotz Virusinaktivierung bei der Herstellung lassen sich Infektionen mit latenten Viren wie dem Erreger der CREUTZFELDT-JAKOB-Krankheit nicht ausschließen.6 Das Präparat enthält humanes Choriongonadotropin, kann die Testosteronsynthese fördern und ist deshalb bei Prostatakarzinom kontraindiziert.7

KOSTEN: Für eine 60 kg schwere Person kostet der Enzymersatz in der geringsten üblichen Einstiegsdosis von 30 IU/kg KG alle zwei Wochen bereits rund 500.000 DM pro Jahr.

FAZIT: Das pro Patient und Jahr 500.000 DM bis über 1 Million DM teure Enzym Alglucerase (CEREDASE) ermöglicht erstmals eine gezielte Therapie der erblichen Lipidspeicherkrankheit Morbus GAUCHER. Leber- und Milzgröße sowie Knochenschmerzen nehmen ab. Hämoglobinwert und Thrombozytenzahl steigen. Infektionen durch den aus menschlichen Plazenten gewonnenen Enzymersatz lassen sich nicht mit Sicherheit ausschließen.


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