Seit August 2001 steht Agalsidase Beta (FABRAZYME) zur Therapie von Patienten mit der genetisch bedingten Speicherkrankheit Morbus
FABRY zur Verfügung. Den Erkrankten fehlt Galaktosidase A, eines der Enzyme, die Stoffwechselprodukte in ausscheidungsfähige
Bruchstücke spalten. In Folge des Enzymmangels reichern sich mit zunehmendem Lebensalter in fast allen Körperzellen Zwischenprodukte
(Glykosphingolipide) an. Vor allem Nieren, Herz und Nervensystem werden dadurch geschädigt. Das Risiko für Schlaganfall und Herzinfarkt sowie
Nierenversagen steigt. Die durchschnittliche Lebenserwartung verringert sich auf 40 Jahre. An Morbus FABRY leidet etwa einer von 40.000.
Agalsidase Beta ist eine rekombinante menschliche (-Galaktosidase A und zur langfristigen Ersatztherapie zugelassen - wegen der Seltenheit der Erkrankung trotz
nur geringer und kurzfristiger Erfahrungen.1 Im randomisierten Doppelblindvergleich sinkt unter dem Ersatzenzym die Konzentration der
Glykosphingolipide im Serum und in Biopsaten von Nieren, Herz und Haut. Nach 20 Wochen (elf Infusionen im Abstand von jeweils zwei Wochen) ist die
Speichersubstanz in den Nieren von 20 (69%) der 29 Patienten der Verum-Gruppe nicht mehr nachweisbar. Dagegen bleiben die Ablagerungen bei allen 29
Patienten unter Plazebo unverändert.2 Der therapeutische Effekt setzt sich in einer anschließenden offenen Studienphase mit allen 58 Patienten
in einer Zwischenauswertung nach sechs Monaten fort. Die Nierenfunktion bleibt konstant. Hinsichtlich abgefragter Schmerz-Scores ergibt sich jedoch kein
Unterschied zwischen Wirkstoff und Plazebo.1,2
Jeder Zweite reagiert mit Unverträglichkeiten, die für die Infusion von Proteinen charakteristisch sind, vor allem Serumkrankheit mit Fieber und
Schüttelfrost, Rhinitis, Dyspnö, Juckreiz sowie Brust-, Muskel- und Kopfschmerzen. Die Störwirkungen lassen sich überwiegend auf die Bildung
von IgG-Antikörpern (über 80% aller Patienten) und/oder Komplementaktivierung zurückführen.1 Vorbehandlung mit Antihistaminika,
Parazetamol (BENURON u.a.), Kortikoid u.a. kann erforderlich werden.
Für eine 70 kg schwere Person kostet die empfohlene Dosis von 1 mg/kg alle 14 Tage 19.700 DM. Dies entspricht einer halben Million DM pro Jahr
und Patient.
 Agalsidase (FABRAZYME) ermöglicht Substitution der bei Morbus FABRY
fehlenden Galaktosidase A.
Unter der Therapie verringern sich die Ablagerungen in Organen. Die Nierenfunktion
bleibt konstant.
Das Enzym ist zur Langzeitbehandlung zugelassen. Erfahrungen existieren jedoch
nur über einige Monate. Auswirkungen auf die Lebenserwartung sind unbekannt.
Unverträglichkeiten betreffen jeden Zweiten und erfordern
Vorabmedikation.
Den Preis von FABRAZYME erachten wir als Abzockerei: Würden in
Deutschland 2.000 Personen behandelt, wären pro Jahr eine Milliarde DM aufzuwenden.
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