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AGALSIDASE BETA (FABRAZYME): ENZYM- ERSATZ-THERAPIE BEI MORBUS FABRY

Seit August 2001 steht Agalsidase Beta (FABRAZYME) zur Therapie von Patienten mit der genetisch bedingten Speicherkrankheit Morbus FABRY zur Verfügung. Den Erkrankten fehlt Galaktosidase A, eines der Enzyme, die Stoffwechselprodukte in ausscheidungsfähige Bruchstücke spalten. In Folge des Enzymmangels reichern sich mit zunehmendem Lebensalter in fast allen Körperzellen Zwischenprodukte (Glykosphingolipide) an. Vor allem Nieren, Herz und Nervensystem werden dadurch geschädigt. Das Risiko für Schlaganfall und Herzinfarkt sowie Nierenversagen steigt. Die durchschnittliche Lebenserwartung verringert sich auf 40 Jahre. An Morbus FABRY leidet etwa einer von 40.000.

Agalsidase Beta ist eine rekombinante menschliche (-Galaktosidase A und zur langfristigen Ersatztherapie zugelassen - wegen der Seltenheit der Erkrankung trotz nur geringer und kurzfristiger Erfahrungen.1 Im randomisierten Doppelblindvergleich sinkt unter dem Ersatzenzym die Konzentration der Glykosphingolipide im Serum und in Biopsaten von Nieren, Herz und Haut. Nach 20 Wochen (elf Infusionen im Abstand von jeweils zwei Wochen) ist die Speichersubstanz in den Nieren von 20 (69%) der 29 Patienten der Verum-Gruppe nicht mehr nachweisbar. Dagegen bleiben die Ablagerungen bei allen 29 Patienten unter Plazebo unverändert.2 Der therapeutische Effekt setzt sich in einer anschließenden offenen Studienphase mit allen 58 Patienten in einer Zwischenauswertung nach sechs Monaten fort. Die Nierenfunktion bleibt konstant. Hinsichtlich abgefragter Schmerz-Scores ergibt sich jedoch kein Unterschied zwischen Wirkstoff und Plazebo.1,2

Jeder Zweite reagiert mit Unverträglichkeiten, die für die Infusion von Proteinen charakteristisch sind, vor allem Serumkrankheit mit Fieber und Schüttelfrost, Rhinitis, Dyspnö, Juckreiz sowie Brust-, Muskel- und Kopfschmerzen. Die Störwirkungen lassen sich überwiegend auf die Bildung von IgG-Antikörpern (über 80% aller Patienten) und/oder Komplementaktivierung zurückführen.1 Vorbehandlung mit Antihistaminika, Parazetamol (BENURON u.a.), Kortikoid u.a. kann erforderlich werden.

Für eine 70 kg schwere Person kostet die empfohlene Dosis von 1 mg/kg alle 14 Tage 19.700 DM. Dies entspricht einer halben Million DM pro Jahr und Patient.

 Agalsidase (FABRAZYME) ermöglicht Substitution der bei Morbus FABRY fehlenden Galaktosidase A.

 Unter der Therapie verringern sich die Ablagerungen in Organen. Die Nierenfunktion bleibt konstant.

 Das Enzym ist zur Langzeitbehandlung zugelassen. Erfahrungen existieren jedoch nur über einige Monate. Auswirkungen auf die Lebenserwartung sind unbekannt.

 Unverträglichkeiten betreffen jeden Zweiten und erfordern Vorabmedikation.

 Den Preis von FABRAZYME erachten wir als Abzockerei: Würden in Deutschland 2.000 Personen behandelt, wären pro Jahr eine Milliarde DM aufzuwenden.

© 2001 arznei-telegramm

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