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TAFAMIDIS (VYNDAQEL) BEI KARDIALER TRANSTHYRETIN-AMYLOIDOSE

Mit dem Orphan Drug Tafamidis (VYNDAQEL 61 mg) steht seit März 2020 eine spezifische Therapie zur Behandlung einer seltenen kardialen Amyloidose, der so genannten Transthyretin-Amyloidose (ATTR) mit Kardiomyopathie, zur Verfügung.1 Amyloidosen sind Multisystemerkrankungen, die durch Ablagerungen fehlgefalteter Proteine verursacht werden. Bei der Transthyretin-Amyloidose ist Transthyretin, ein Transportprotein für Thyroxin (T4) und Retinol, instabil.2 In der Folge entstehen Amyloidfibrillen, die sich in verschiedenen Geweben ablagern können. Je nachdem, ob überwiegend das Herz oder das Nervensystem betroffen ist, dominieren bei der ATTR Erscheinungen einer Kardiomyopathie oder einer Polyneuropathie.  mehr 

© 2020 arznei-telegramm, publiziert am 25. September 2020

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